디지털 PCR을 이용한 유전자 치료 – 안전하고 효과적인 치료법 개발
유전자 치료는 유전 물질을 신체의 적절한 세포로 전달함으로써 단일유전인자장애 치료에 상당한 영향을 미치고 완치까지 이르도록 할 수 있는 잠재력을 지니고 있습니다. 유전자 치료는 플라스미드를 사용하여 수행될 수도 있지만, 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 또는 렌티바이러스를 이용한 바이러스 매개 유전자 전달을 통해 수행되는 경우가 많습니다.
AAV 벡터는 패키징 크기가 작아(~5kb) 작은 유전자를 전달하는 데 유용하기 때문에 자주 선호됩니다. 또한, 비통합형(non-integrating)이기 때문에 전신 독성이 상대적으로 적고 헬퍼바이러스 없이는 증식할 수 없으므로 임상적으로 안전하게 사용할 수 있습니다.
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오염 관리
단백질 및 백신 치료제를 제조할 때 잔류 숙주 세포 DNA(host-cell DNA, HCD) 캐리오버는 주요 안전 문제를 일으킵니다. 야기되는 위험에는 세포 또는 유전자 치료 제품으로 인한 발암성, 감염성, 면역원성이 포함됩니다. 따라서 HCD 수치는 미국 식품의약청 및 세계보건기구와 같은 규제 기관에서 정한 수치를 초과해서는 안 됩니다.
qPCR에 비해 디지털 PCR은 더 낮은 템플릿 투입 범위에서 더 높은 검출 민감도를 제공하므로 더 강력한 애플리케이션을 지원합니다. 멀티카피 표적 분석은 qPCR의 문제인 residual DNA(resDNA)의 단편화 수준에 의해 결과가 영향을 받지 않도록 보장합니다.
또한 PCR 시약의 DNA 오염은 배경 및 위양성의 중요한 원인이 될 수 있습니다. Ultra Clean Production은 프로브 기반 디지털 PCR의 특이성과 효율성을 향상시켜 정확한 싱글플렉스 또는 최대 5 플렉스 분석을 제공합니다. 전용 프로세스가 구현되어 마스터 혼합물의 Ultra Clean Production이 가능하므로 오염된 DNA 배경 및 GC 편향을 최소화하고 PCR 시약에 대한 절대적인 확실성을 제공합니다. 따라서 오염이 없는 미생물 애플리케이션은 물론 residual DNA 검사와 같은 품질 관리 애플리케이션에도 이상적인 선택입니다.
