제약 및 생명공학

유전자 치료

안전하고 효과적인 치료법을 만드는 유전자 치료

유전자 치료는 다양한 유전 질환의 치료 또는 잠재적 치료를 위해 환자의 신체 세포에 유전 물질을 전달하는 것입니다.

유전자 치료는 일반적으로 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 또는 렌티바이러스를 이용한 바이러스 매개 유전자 전달을 사용하여 수행합니다. AAV 벡터는 패키징 크기가 작지만(-5kb), 비통합형 바이러스로서 전달된 유전자 발현이 오래 지속됩니다. 헬퍼바이러스 없이는 증식할 수 없으므로 임상용으로 안전하게 사용할 수 있습니다.

dPCR은 특히 바이오 의약품 생산 시 원치 않는 물질을 최소화하고 제거하기 위한 제조 환경의 필수 과정인 오염 관리 시에도 중요합니다. dPCR은 더 낮은 템플릿 투입 범위에서 더 높은 검출 민감도를 구현하므로 더욱 안정적인 결과를 얻을 수 있습니다.

유전자 치료 워크플로

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AAV 유전자 치료 | 바이러스 역가 정량화 및 무결성

아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV)는 다양한 세포 유형을 효율적으로 형질 도입할 수 있는 능력과 비교적 낮은 면역원성 덕분에 유전자의 전달체로서 유전자 치료에 중요한 역할을 합니다. 정확한 환자 투여를 위해서는 AAV의 정확한 정량화 및 특성 분석이 중요합니다. qPCR은 AAV 역가 정량화에 널리 사용됩니다. 그러나 이 기술은 증폭을 방해하고 변이를 일으킬 수 있는 PCR 억제제가 존재하고 표준 곡선이 필요하다는 한계가 있습니다.

반면 디지털 PCR은 표준 곡선 없이 파티셔닝 및 엔드포인트 측정이 가능하므로 qPCR보다 증폭 효율이 향상되고 억제제에 대한 내성이 더 높습니다.

QIAGEN은 캡시드 용해부터 역가 및 무결성 측정에 이르는 새로운 바이러스 벡터 유전체 정량화 워크플로를 개발했으며, 여기에는 QIAcuity Digital PCR System을 사용하여 AAV를 정량화하고 검증하기 위한 싱글플렉스 및 멀티플렉스 분석이 포함됩니다.

잔류 숙주 세포 DNA 정량화에 나노플레이트 dPCR을 사용하면 사전 혼합된 마스터 믹스 및 양성/내부 대조물질 덕분에 숙주 세포 DNA를 쉽게 셋업하고 검출할 수 있다는 이점이 있습니다. 또 다른 장점은 PCR 오염 및 억제제가 있는 경우에도 E. coli, CHO 및 HEK293 residual DNA를 저농도의 펨토그램 수준까지 정확하게 검출할 수 있다는 점입니다.

Niba Labs와의 파트너십

Niba Labs는 세포 및 유전자 치료에 중점을 둔 바이오 제약 산업을 위한 혁신적인 분석 솔루션을 개발하는 데 전념하고 있습니다. 우리는 최첨단 디지털 PCR 기술을 사용하여 벡터 유전체 역가, 벡터 유전체 무결성 및 생체 분포와 같은 품질 특성을 분석합니다.

This World TB Day, we're partnering with Inter Medico to focus on the critical role of TB testing, especially in vulnerable groups and immigrants in Canada.

우리는 GLP를 준수하는 생체 분포 연구를 위한 분석법을 개발하고 샘플 검사를 수행할 수 있습니다. 또한 디지털 PCR, real-time PCR 및 ELISA와 같은 방법에 대한 GMP 인증의 일부로서 방법 개발부터 방법 검증 및 샘플 검사에 이르기까지 고객을 지원할 수 있습니다. 우리는 대량 처리 염기서열 분석과 투과 전자 현미경을 통해 샘플의 특성 분석을 지원합니다.

Niba Labs의 CSO인 David Dobnik 박사는 “Niba Labs는 세포 및 유전자 치료에 중점을 두고 벡터 유전체 역가 및 벡터 유전체 무결성과 같은 품질 특성을 철저히 조사하는 바이오 제약 산업을 위한 혁신적인 분석 솔루션 개발에 전념하고 있습니다.”라고 말합니다.

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유전자 치료 응용 분야를 위한 리소스

귀사의 요구 사항을 충족하는 맞춤형 패키지에 관심이 있으신가요?

하나의 솔루션이 모든 상황에 적합하지는 않다는 것을 알고 있습니다. QIAGEN은 유전자 치료 연구를 위한 다양한 제품, 기술, 서비스를 제공합니다. QIAGEN에 문의하시면 고객 맞춤형 패키지를 함께 개발할 수 있습니다.

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오염 관리

오염 관리에는 잔류 숙주 세포 DNA(resDNA 또는 HCD)와 같은 오염 물질이 제품의 안전성과 효능을 저해하지 않도록 하기 위한 엄격한 절차와 기준이 포함됩니다. 단백질 및 백신 치료제 제조 시 잔류 HCD 캐리오버는 주요 안전 문제를 일으킵니다. 야기되는 위험에는 최종 제품으로 인한 발암성, 감염성, 면역원성이 포함됩니다. 따라서 HCD 수치는 미국 식품의약청 및 세계보건기구와 같은 규제 기관에서 정한 수치를 초과해서는 안 됩니다.

또한 PCR 시약의 DNA 오염은 백그라운드 및 위양성의 중요한 원인이 될 수 있습니다. Ultra Clean Production은 프로브 기반 디지털 PCR의 특이성과 효율성을 향상해 정확한 싱글플렉스 또는 최대 5 플렉스 분석을 제공합니다. 전용 프로세스가 구현되어 마스터 믹스의 Ultra Clean Production이 가능하므로 DNA 백그라운드 오염과 GC 편향을 최소화하고 PCR 시약에 대한 절대적인 확신을 얻을 수 있습니다. 따라서 오염이 없는 미생물 응용 분야는 물론 residual DNA 검사와 같은 품질 관리 응용 분야에도 이상적인 선택입니다.

미코플라스마 검출

미코플라스마는 바이오 제약 산업에서 세포주로부터 추출한 생물학적 제제에서 흔히 발견되는 오염 물질입니다. 미코플라스마는 원천 세포주로부터 유입되거나 생산 과정에서 유입되는 경우가 많습니다. 다양한 가이드라인과 기술 문서는 제조 과정 중 미코플라스마 오염의 위험성을 다루고 있습니다.

디지털 PCR은 세포 배양 및 관련 생물학적 제품에서 이러한 미코플라스마 오염을 검출하는 효과적인 방법입니다. 예를 들어 QIAcuity Mycoplasma Quant Kit는 127종의 미코플라스마를 검출하는 고감도 RT-dPCR 키트로, rRNA와 DNA를 검출합니다. 이 키트에는 PCR 억제제나 RNA 추출 및 RT 반응 오류로 인한 위음성을 방지하기 위한 내부 대조물질이 포함되어 있습니다.

한편, QIAcuity Residual DNA Quantification Kit는 PCR 오염 물질이나 기타 억제 시약이 있는 경우에도 추출 여부와 관계없이 정확한 CHO, 대장균(E.coli) 및 HEK293 잔류 DNA(residual DNA, resDNA) 정량화 결과를 제공합니다. 이 분석은 고도로 단편화된 잔류 숙주 세포 DNA를 정확하게 측정하는 멀티 카피 표적 분석입니다.

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데이터 기반 유전자 치료 가속화

데이터 분석에서 데이터베이스까지, 유전자 발현에서 유전체 어셈블리까지, 해석에서 통합에 이르기까지 – QIAGEN Digital Insights는 의미 있는 통찰력을 도출하고 유전자 치료 발견을 가속하는 데 필요한 폭넓고 우수한 생물정보학 도구를 보유하고 있습니다.