細胞および遺伝子治療

細胞および遺伝子治療は、疾患の進行を防いだり、治癒をもたらす可能性があるため、症状の治療を目的とすることが多い既存の治療法と比較して、臨床的に大きなメリットがあります。

遺伝子治療には通常、キャリアまたはベクターによる遺伝物質の導入と、身体の適切な細胞への遺伝子の取り込みが行われます。これには、遺伝子の新しいコピーの挿入、CRISPR技術などを使用する遺伝子編集、遺伝子サイレンシングなどが含まれます。遺伝子治療は通常、アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスによるウイルス媒介遺伝子導入、あるいは非ウィルス性遺伝子導入法によって行われます。細胞治療には、 関連する機能を持つ細胞の患者への導入が関与します。細胞は、患者に注入する前に体外で修飾できますが、これは患者由来（自己細胞）の場合やドナー由来（同種細胞）の場合があります。細胞治療の例として、CAR-T細胞療法が広く知られています。 

細胞および遺伝子療法の主な目標は、遺伝子的な原因に対処することにより、疾患を治療し、可能であれば完治することです。これらの療法は、遺伝子疾患、がん、慢性疾患などの様々な疾患に対する有望な解決策となり、従来の治療と比べ、大きな臨床的メリットを提供します。

細胞および遺伝子治療は本質的に複雑で、大きなばらつきが伴います。デジタルPCRが提供する優れた精度と正確性により、お客様の治療製品の品質と再現性を保証することができます。プラスミドの品質、力価、完全性を確実かつ正確に測定できるだけでなく、たとえばマイコプラズマや残存宿主細胞DNAを検出するための堅牢なコンタミネーション検査も実施できます。