制药和生物技术

基因治疗

基因治疗 – 创造安全有效的治疗

基因治疗涉及将遗传物质输入患者的体细胞，以治疗或可能治愈各种遗传疾病。

基因治疗最常见的方法是使用腺相关病毒 (AAV) 或慢病毒进行病毒介导的基因转移。AAV 载体的包装尺寸较小 (-5kb)，但它们是非整合性病毒，可提供长时间的转基因表达。在没有辅助病毒的情况下无法繁殖，这确保了它们在临床使用中的安全性。

dPCR 在污染控制中也非常重要，这是制造环境中的一个关键过程，旨在尽可能减少和消除不必要的物质，特别是在生物制药生产中。dPCR 可在较低的模板输入范围内提供更高的检测灵敏度，从而获得更可靠的结果。

基因治疗工作流程

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AAV 基因治疗 | 病毒滴度定量和完整性

腺相关病毒 (AAV) 作为治疗基因的传递载体，在基因治疗中发挥着至关重要的作用，因为它能够有效地转导多种类型的细胞，而且免疫原性相对较低。AAV 的精确定量和表征分析对于患者的精确给药至关重要。qPCR 广泛用于 AAV 滴度定量。然而，该技术受到 PCR 抑制物的限制，这些抑制物会抑制扩增并引入差异性，而且需要标准曲线。

相反的，与 qPCR 相比，得益于不需要标准曲线的分割和终点法检测的数字 PCR 的扩增效率更高以及对抑制物的耐受性也更高。

我们已经开发出一种新的病毒载体基因组定量工作流程，从衣壳裂解到滴度和完整性测定，包括使用 QIAcuity Digital PCR System 进行 AAV 定量和定性的单重和多重检测。

使用纳米板 dPCR 对残留宿主细胞 DNA 进行定量的好处之一是，由于采用了预混液和阳性/内部对照，因此易于设置和检测宿主细胞 DNA。另一个优势是能准确检测 E. coli、CHO 和 HEK293 的残留 DNA，即使在存在 PCR 污染物和抑制剂的情况下，也能检测到较低的量。

与 Niba Labs 的伙伴关系

Niba Labs 致力于为生物制药行业开发创新的分析解决方案，重点关注细胞和基因治疗。我们采用最先进的数字 PCR 技术来解决载体基因组滴度、载体基因组完整性和生物分布等质量属性问题。

This World TB Day, we're partnering with Inter Medico to focus on the critical role of TB testing, especially in vulnerable groups and immigrants in Canada.

我们可以为符合 GLP 的生物分布研究开发检测方法并进行样品测试。此外，作为数字 PCR、实时 PCR 和 ELISA 等方法的 GMP 认证的一部分，我们还可为客户提供从方法开发到方法验证和样本测试的支持。此外，我们还支持通过高通量测序和透射电子显微镜对样品进行表征。

Niba Labs 的 CSO David Dobnik 博士说：“Niba Labs 致力于为生物制药行业开发创新的分析解决方案，这些解决方案以细胞和基因治疗为重点，彻底研究载体基因组滴度和载体基因组完整性等质量属性。”

试用数字 PCR 仪器

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基因治疗应用的资源

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污染控制

污染控制涉及严格的程序和标准，以确保污染物（如残留宿主细胞 DNA（resDNA 或 HCD））不会损害产品的安全性和有效性。生产蛋白质和疫苗治疗药物时，携带污染的残留的 HCD 是主要的安全问题。风险包括由最终产品引起的致癌性、传染性和免疫原性。因此，HCD 的含量不得超过监管机构（比如美国食品药品监督管理局和世界卫生组织）确定的标准。

此外，PCR 试剂中的污染性 DNA 可能是背景和假阳性的重要来源。超洁净生产 (Ultra Clean Production) 增强了基于探针技术的数字 PCR 的特异性和效率，可提供准确的单重或多达 5 重的分析。采用专用工艺实现预混液的超洁净生产，最大限度减少污染性背景 DNA和 GC 偏差，并使您的 PCR 试剂具有绝对的准确性，这使其成为无污染微生物应用以及质量控制应用（如残留 DNA 检测）的理想选择。

支原体检测

支原体是生物制药行业中细胞系生物制品中常见的污染物。它们通常是从源细胞系或在生产过程中引入的。各种指南和技术文件都涉及生产过程中支原体污染的风险。

数字 PCR 是检测细胞培养物和相关生物制品中支原体污染的有效方法。例如，QIAcuity Mycoplasma Quant Kit 是一种高灵敏度的 RT-dPCR 试剂盒，可检测 rRNA 和 DNA，涵盖 127 种支原体。该试剂盒包括一个内部对照，以防止因 PCR 抑制剂或 RNA 提取和 RT 反应中的错误而导致假阴性。

同时，QIAcuity Residual DNA Quantification Kit 还提供准确的 CHO、E.coli 和 HEK293 残留 DNA (resDNA) 定量结果，无论是否进行提取，即使在存在 PCR 污染物或其他抑制性试剂的情况下，它也可以提供准确的结果。这些测定是多拷贝目标检测，可准确测定高度片段化的宿主细胞残留 DNA。

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